ژن درمانی در بیماری مالتیپل اسکلروزیس (ms)

بیماری مالتیپل اسکلروزیس (ms) یک بیماری خودایمن مربوط به دستگاه عصبی مرکزی است و سوئ عملکرد دستگاه سیستم ایمنی در آن سبب دمیلینه شدن عصب و ناتوانی نورولوژیکی پیشرونده می شود. برای درمان بیماری از روش های ضد التهابی وحفاظتی استفاده می شود. با این وجود استراتژی های حفاظتی دربیماری به خوبی شناخته نشده اند و استفاده از روش های ضد التهابی به صورت سیستمیک هم به دلیل وجود سد خونی مغزی اثربخشی مناسبی ندارد. مطالعات اخیر ژن درمانی، هدفگیری در جایگاه التهاب را پیشنهاد می دهد که در حال حاضر به صورت پیش بالینی در آنسفالومیلیت اتوایمیون آزمایشگاهی (eae )، یک مدل حیوانی از ms شروع شده است. با این وجود آزمایشات بالینی برروی انسان در زمینه ژن درمانی بیماری های خودایمن هنوز در مراحل اولیه می باشد. برای مثال در مطالعات پیش بالینی، یک وکتور پلاسمیدی به نام bht-3009 بوسیله ایجاد تغییراتی در پلاسمید pvax1 ساخته شد. با استفاده از این پلاسمید، اولین تلاش های موفقیت آمیز واکسن های dna در تعدیل پاسخ ایمنی در افراد انسانی گزارش شد. بعد از آن این روش در نوع عودکننده بیماری ام اس (rrms) و یا بیماران با ام اس پیشرونده ثانویه مورد بررسی قرار گرفت. افرادی که bht-3009 را دریافت کرده بودند کاهش مشخصی در ifn- γ و سلول های t cd4+ واکنشگردر خون محیطی نشان دادند. همچنین در فاز ii اقدامات بالینی، بیماران ms تحت درمان با دارونما و دو دوز مختلف از bht-3009 قرار گرفتند. در بیماران دریافت کننده ی دوز، در مقایسه با دارونما، به میزان 61% آسیب ها در افرادی که با 5/. میلی گرم از bht-3009 تیمار شده بودند کاهش یافته بود. و میزان آسیب های پیشرونده در 48 هفته با استفاده bht-3009 در مقایسه با دارونما به میزان 51 درصد کمتر بود و همچنین در این بیماران کاهش قابل توجهی در سطح اتوآنتی بادی های مشاهده شد. بنابراین حدس زده می شود که bth-3009 می تواند به عنوان یک درمان امیدوارکنند در ms مورد توجه قرار بگیرد اما با این همه چنین مواردی نیازمند بررسی دقیق تری می باشد.